摘要：2015 年上半年美国食品药品监督管理局( FDA) 共批准了14种新药，其中批准新分子实体药10种，新生物制品4种。新药批准数量较2014年上半年批准17种有所下降^[1]，与2013年上半年批准新药数量13种相当^[2]。按照药物作用分类，抗肿瘤药物4个（28.57%），抗感染药物3个（21.43%），心血管药物2个（14.29%），神经系统药物，内分泌药物各一个（7.14%），其他药物3个（21.43%），详见表1。

[关键词]：新分子实体；新生物制品；FDA

美国是新药研发强国，在药物研发方面居世界主导地位，美国在新药研发投入上是世界上最多的国家，2010 年全球在新药研发上投入排名前 10 名的制药公司中有 5 家为美国的制药公司^[3]。同时，美国药物研发企业数量近年来一直占据全球新药研发企业数量的第 1 位，2013 年占比为 49%^[4]。美国新药研发动向对世界各国的新药研发都会产生一定的影响，加深对美国新药研发情况的掌握至关重要。通过对美国食品管理局(FDA)网站发布的批准新药数据进行对比^[5]，并查阅相关参考文献，将 2015 年上半年美国 FDA 新药批准情况简要分析如下。

1. 新药批准数量保持相对稳定

从图1， 2005 －2014 年FDA 新药数量批准情况趋势来看，近10年间新药批准数量基本保持稳定。历年批准的新药基本在 26 ～ 28 个上下浮动，保持相对稳定，个别年份出现特例，如，2007 年出现一个低点 18 个，2014年出现一个高点 42 个。2015年上半年新药批准数量14件，较近10年上半年峰值2014年（17件）减少3件，减少17.65%，与2013年上半年批准新药数量（13件）基本相当。根据近10年FDA在上半年和下半年批准的数量比较，可预测，2015年新药批准的数量较前10年而言将会相对稳定，将达30件左右，新药批准数量呈现基本稳定形势，表明企业药物研发形势依然保持相对活跃。

图 1  2005 －2014 年 FDA 新药数量批准情况趋势

2015年上半年批准的14种新药中，新分子实体药10种，占上半年中批准新药的71.43%，新生物制品4种，占上半年中批准新药的28.57%。2014年，批准的42种新药中，新分子实体31个，占年度批准新药的73.8%。2013年，批准的27种新药中，新分子实体25个，占年度批准新药的92.6%，近10年美国FDA批准的新药具体情况如图2所示。从图2中近10年的数据来看，FDA批准的新药中，新分子实体是主体，新生物制品批准的数量较少。但是从近6年批准的新药情况来看，新生物制品批准数量比例有所增加，其中2014年的生物制品达11种，占26.19%。而且科学家对生命科学领域的研究越来越深入并不断取得突破，可见新生物制品有望在将来的新药批准中所占的份额越来越重。

图2  2005 －2014年近 10 年 FDA 批准的新药情况

从 2015年月度批准新药数量来看，上半年中，平均每月批准2个新药，1月、2月以及3 月批准数量相对较高，分别为3个、4个和3个，4 月批准两个，而 5月、6月仅各有一个新药获准。每月的新药批准数量在 2个上下浮动，比较稳定，见图 3。

图3  2015年上半年FDA 月度批准新药数

2. 新药研发热点领域比较集中

2.1治疗领域集中在抗肿瘤药、抗菌药领域

2015年上半年月份，从批准药物的治疗领域分布来看，抗肿瘤药、抗菌药位列批准数量的前茅，占总批准新药数量50%% 。抗肿瘤药依然获得批准数量最多为 4 种，占上半年批准新药的 28.57%；抗菌药 3种位列第 2 位，占上半年批准新药的21.43%；心血管药物位列第三，被批准2种，占14.29%，神经系统药物，内分泌药物均为1种，分别占批准新药的7.14%，与抗肿瘤药所占比重差距显著。见图 4。

图4  2015 年上半年 FDA 批准新药的治疗领域情况

在2013年全球药物销售额TOP50中，肿瘤药7个（14%），其中销售额TOP10的药物中有三个是肿瘤药，分别是罗氏的美罗华、安维汀和赫赛汀。世界抗癌药物市场正在急速增长中，短短5年内全球抗癌药物市场销售额已翻了一番，大大超过其他药物的增长，2013年全球肿瘤药物市场规模达到910亿美元，年复合增长率为7.2%，显着高于全球药物市场4%左右的平均增长率。结合以上数据可见，抗肿瘤药的研发仍是企业新药研发的重点，存在巨大市场空间。

2.2 药物剂型集中在胶囊剂、注射液、冻干粉针领域

从获批新药的剂型看，胶囊占主导地位，注射剂、冻干粉针稳居前三甲，占2015年上半年总批准剂型的绝大多数，为 92.3%。其中胶囊 6 个，注射剂 4个， 冻干粉针3个，片剂2个，其中，6月份批准的具有两种剂型，4 种剂型的批准数量分别占总批准数量的 46.1%，23.1 %，23.3 %，7.6% 。见图 5。

图 5  2015年 上半年FDA 批准新药剂型分布情况

3. 创新审评方式加快药品上市

为加快创新药品的上市速度，FDA 采用了多种审批方式加快药物批准的速度，主要方式包括快速通道( fast track)、突破性疗法通道( breakthrough)、优先审评(priority review)、加速审批(accelerated approval)。

2015年新批准的14个药物中，有11个药物获得了“优先评审”的地位，占新药总量的78.57%。分别是用于治疗有中度至严重斑块性银屑病成年患者的Cosentyx，适用于甲状旁腺功能减退症患者服用钙补充剂和维生素D 后仍不能控制的低钙血症的Natpara、用于治疗晚期转移性乳腺癌的Ibrance、用于治疗分化型甲状腺癌的Lenvima、用于治疗多发性骨髓瘤的Farydak、治疗复杂腹腔内感染和复杂尿路感染的Avycaz、用于治疗侵入性曲霉病和毛霉菌病的Cresemba、用于治疗高风险神经母细胞瘤儿科患者Unituxin、治疗罕见胆汁酸合成障碍的Cholbam、治疗慢性心力衰竭Corlanor和用于治疗腹泻型肠易激综合征的Viberzi。其中Natpara、Lenvima、Farydak、Cresemba、Unituxin等药获得了“孤儿药”的地位。此外Ibrance更是被授予突破性疗法指定后授权加速批准。

4. 结论

新药研发是制药行业产品创新的核心工作，是全球医药产业持续发展的源动力，也是衡量一个国家综合科技实力的一个重要标志。新药研发无论是化学药还是生物药都是一个高投入、高风险、但同时又是高收益的过程。创新药品的成功开发，意味着药品价值的显著提升，意味着高额垄断利润。美国新药研发作为世界新药研发的风向标，在 2014 年取得了巨大的成就，从2015年上半年批准的新药数量来看，预测2015年新药批准的数量较前10年而言也将会相对稳定，达30个左右。

随着众多疾病的发病作用机制被发现和治疗新领域的新药被研发，将会继续为世界新药研发者提供帮助和信心，为饱受疾病困扰的患者带来新的希望。

表1 2015年上半年FDA批准的新药

续表1